Critical Path Institute uruchamia inicjatywę „Od jednego do milionów”, aby zmienić przyszłość medycyny spersonalizowanej w skali globalnej

Globalna inicjatywa mająca na celu zwiększanie skali zaawansowanych terapii w celu przyspieszenia dostępu do nich dla pacjentów na całym świecie.

TUCSON (Arizona) i AMSTERDAM, 26 marca 2026 r. /PRNewswire/ -- Critical Path Institute® (C-Path) ogłosił dziś uruchomienie inicjatywy „Od jednego do milionów” (One to Millions), globalnego, wielostronnego przedsięwzięcia publiczno-prywatnego, którego celem jest umożliwienie skalowalnego rozwoju zaawansowanych terapii schorzeń w wysoce zindywidualizowanych warunkach. Szybki postęp w takich technologiach jak oligonukleotydy antysensowne, edycja genomu, terapie genowe i terapie oparte na RNA sprawia, że możliwe staje się projektowanie precyzyjnie ukierunkowanych interwencji dla bardzo małych populacji pacjentów, a nawet pojedynczych osób. Jednak istniejące ramy regulacyjne i refundacyjne, stworzone z myślą o lekach przeznaczonych dla szerokich populacji oraz liniowych modelach rozwoju, nie są przystosowane do nadążania za tym tempem zmian, co prowadzi do powiększającej się luki opóźniającej dostęp pacjentów do terapii.

Aby pomóc w jej zniwelowaniu, inicjatywa „Od jednego do milionów” rozwija koncepcję Plausible Mechanism Framework opracowaną przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) oraz zasady dotyczące dowodów w chorobach rzadkich (Rare Disease Evidence Principles), wykorzystując scentralizowaną platformę danych C-Path o jakości spełniającą wymogi regulacyjne do wspierania gromadzenia dowodów, podejmowania decyzji regulacyjnych oraz tworzenia skalowalnych ścieżek rozwoju.

„Słowa nie są w stanie w pełni oddać, jak przełomowy jest to moment dla zmiany życia pacjentów oraz długo oczekiwanej realizacji innowacyjnej wizji - powiedział Klaus Romero, dyrektor generalny Critical Path Institute. - Inicjatywa >>Od jednego do milionów<<, stworzona z myślą o skalowaniu terapii spersonalizowanych dla jeszcze większej liczby osób, jest partnerstwem, które mógł zainicjować wyłącznie C-Path. Obejmuje ona scentralizowaną platformę danych przystosowaną do wymagań regulacyjnych, unikatowe środowisko do badań przedkonkurencyjnych obejmujące cały ekosystem, integrację danych przedklinicznych, translacyjnych, klinicznych oraz wyników na poziomie pacjenta, praktyczne ramy dowodowe optymalizujące ocenę skuteczności i bezpieczeństwa, a także zdolność do tworzenia narzędzi o jakości regulacyjnej niezbędnych do ustanowienia ciągłego procesu rozwoju wiedzy i weryfikacji. Nie istnieje żadna inna inicjatywa tego typu”.

Zmodernizowane podejście platformowe zapewnia niezbędną spójność i wiarygodność w obszarze zaawansowanych technologii terapeutycznych. Standaryzacja procesów produkcji i kontroli jakości bezpośrednio zwiększa efektywność i ogranicza wysokie koszty zwykle związane z rozwojem leków w małej skali. Tworząc nowe terapie w oparciu o istniejącą architekturę, deweloperzy mogą wykorzystywać wcześniejszą wiedzę, co pozwala organom regulacyjnym koncentrować się wyłącznie na nowych elementach zamiast oceniać całą podstawę od początku.

Julia Vitarello, założycielka Mila's Miracle Foundation i współzałożycielka inicjatywy N=1 Collaborative, podkreśliła pilną potrzebę skoordynowanego podejścia do zniwelowania wad obecnego systemu. 
 

„To niezwykle ekscytujący moment w genetyce. Dziś dysponujemy wiedzą naukową pozwalającą pomóc ogromnej liczbie dzieci z ciężkimi, rzadkimi chorobami mającymi ogromny wpływ na ich życie, jednak nasz system dostępu nie został zaprojektowany z myślą o tysiącach chorób genetycznych, z których każda dotyczy niewielkich populacji - powiedziała Vitarello. - Cieszymy się na współpracę z organami regulacyjnymi, aby przejść od zatwierdzania jednego leku na jedną chorobę do tworzenia procesów, które mogą działać w wielu chorobach. Ta zmiana może być przełomowa dla milionów pacjentów, ale powiedzie się tylko wtedy, gdy zapewnimy ciągłe, iteracyjne uczenie się na podstawie tych terapii poprzez systematyczne gromadzenie i udostępnianie danych w celu opracowywania bezpieczniejszych i skuteczniejszych leków”.

Połączenie gromadzenia danych po uzyskaniu dopuszczenia do obrotu z procesem rozwoju jest jednym z kluczowych elementów tej inicjatywy. Włączenie rejestrów długoterminowych bezpośrednio do ram działania zapewnia, że dane wykorzystywane w procesie decyzyjnym organów regulacyjnych mogą jednocześnie wspierać oceny płatników w zakresie trwałości efektów, bezpieczeństwa i skuteczności. Integracja informacji z całego ekosystemu zapobiegnie powielaniu działań i przyspieszy proces poszerzania wiedzy - co podkreśliła Janet Woodcock, wieloletnia dyrektor CDER, poprzednio pełniąca obowiązki komisarza FDA. 
 

"Nowe technologie umożliwiają potencjalną korektę podstawowych przyczyn wyniszczających chorób monogenowych. Postęp może jednak zostać zahamowany, a gdy brak jest danych do wspólnej analizy i poszerzania wiedzy, wymagania regulacyjne nadal są nadmiernie zachowawcze – powiedziała Woodcock. - Nie powinniśmy powtarzać błędów przeszłości; powinniśmy dążyć do szybkiego obiegu wiedzy i elastycznego rozwoju w tej nowej dziedzinie poprzez dzielenie się zdobytymi doświadczeniami. Nasi pacjenci zasługują na to”.

Kompilacja istniejących danych przedklinicznych, translacyjnych i klinicznych pomoże zoptymalizować badania toksykologiczne oraz dobór dawek. Gromadzenie solidnych danych maksymalizuje użyteczność metod alternatywnych, co pozwala ograniczyć konieczność stosowania badań na zwierzętach, jednocześnie wspierając ciągły model rozwijania wiedzy i potwierdzania ustaleń.

„Stanowi to kluczowy nowy filar w dziedzinie genetyki interwencyjnej, dostarczając długo brakującego elementu w zakresie zatwierdzania i refundacji oraz domykając proces zapoczątkowany wytycznymi FDA z 2021 r. dotyczącymi spersonalizowanych terapii antysensownych - powiedział Timothy Yu z Boston Children's Hospital i współzałożyciel inicjatywy N=1 Collaborative. - Dzięki konsekwentnemu wykorzystaniu modułowości ramy te umożliwiają wykorzystanie danych w różnych terapiach ukierunkowanych na różne warianty genetyczne bez konieczności rozpoczynania procesu regulacyjnego od nowa dla każdej mutacji. Wskazuje to na przyszłość genetyki typu >>plug-and-play<<, jednak taki system nie może powstać w izolacji. Opracowywanie terapii, które rzeczywiście stanowią wartość dodaną, będzie wymagało wspólnego poszerzania wiedzy poprzez szerokie udostępnianie danych, gdzie każde przełomowe odkrycie wspiera kolejne”.

„W n-Lorem opracowaliśmy solidny i skalowalny proces dostarczania spersonalizowanych leków ASO pacjentom z ultrarzadkimi chorobami. Do tej pory odkryliśmy i opracowaliśmy ponad 25 takich terapii, które umożliwiły leczenie ponad 45 pacjentów. Wiele z tych nowych leków może zostać wykorzystanych do leczenia kolejnych osób i jesteśmy zaangażowani w dotarcie do nich - powiedziała Sarah Glass, dyrektor operacyjna n-Lorem Foundation. - Obserwowane przez nas pozytywne efekty kliniczne wskazują na duży potencjał rozwiązania części wyzwań stojących przed społecznością pacjentów z ultrarzadkimi chorobami, zwiększenia dostępności tych terapii oraz opracowania rozwiązań komercyjnych umożliwiających ich szersze udostępnienie. Z radością dołączamy do inicjatywy >>Od jednego do milionów<< i liczymy na wniesienie wiedzy zdobytej w trakcie naszych działań”.

W inicjatywie uczestniczą m.in. n-Lorem Foundation, Mila's Miracle Foundation oraz N=1 Collaborative. Do grona członków założycieli dołączają kolejne podmioty. Więcej informacji można znaleźć na stronie c-path.org/programs/one-to-millions lub kontaktując się pod adresem partnerships@c-path.org.

Aby dowiedzieć się więcej, można obejrzeć webinarium C-Path pt. „Transformacja rozwoju leków w ramach medycyny precyzyjnej: praktyczna ścieżka począwszy od gromadzenia dowodów”, a także zarejestrować się na kolejne spotkanie online, które odbędzie się w środę 8 kwietnia o godz. 12:00 czasu ET, pt. „Skalowalne podejścia do oceny korzyści i ryzyka z perspektywy pacjenta: definiowanie rozwoju leków ukierunkowanego na pacjenta w medycynie precyzyjnej”.

Critical Path Institute

Organizacja Critical Path Institute® (C-Path) powstała w 2005 roku jako partnerstwo publiczno-prywatne w odpowiedzi na Inicjatywę Critical Path amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Jej misją jest współpraca, która przyczynia się do rozwoju lepszych metod leczenia dla ludzi na całym świecie. C-Path jest uznanym na świecie pionierem w dziedzinie projektów przyspieszających procesy opracowywania leków. Organizacja stworzyła szereg międzynarodowych konsorcjów, programów i inicjatyw, w które zaangażowanych jest obecnie ponad 1600 naukowców i przedstawicieli agencji rządowych i regulacyjnych, środowisk akademickich, organizacji pacjentów, fundacji zajmujących się chorobami oraz firm farmaceutycznych i biotechnologicznych. Amerykańska centrala C-Path znajduje się w Tucson w stanie Arizona, zaś siedziba C-Path Europe mieści się w Amsterdamie (Holandia), a ponadto na całym świecie działają lokalne oddziały organizacji. Więcej informacji można znaleźć na stronie c-path.org.

W Stanach Zjednoczonych Critical Path Institute jest wspierana przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) Departamentu Zdrowia i Usług Społecznych (HHS) i jest w 56% finansowana przez FDA/HHS, w sumie 23 740 424 USD, oraz w 44% ze źródeł pozarządowych, ogółem 18 881 611 USD. Niniejsze treści mają charakter autorski i nie stanowią oficjalnych poglądów FDA/HHS lub rządu USA ani wyrazu poparcia dla nich.

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2943035/CRITICAL_PATH_INSTITUTE__Logo.jpg 

Źródło: Critical Path Institute

KONTAKT:

Roxan Triolo Olivas

C-Path

520.954.1634

e-mail:: rolivas@c-path.org 

Kissy Black

C-Path

615.310.1894

e-mail: kblack@c-path.org