Eksperci: leczenie z wykorzystaniem komórek macierzystych przynosi konkretne korzyści terapeutyczne

Komórki macierzyste z krwi pępowinowej posiadają unikalne właściwości, które przekładają się na konkretne korzyści terapeutyczne - podkreślili uczestnicy konferencji „Terapie komórkowe bez tajemnic”, zorganizowanej w Centralnym Laboratorium Polskiego Banku Komórek Macierzystych (PBKM) z okazji Światowego Dnia Anemii Fanconiego.

Gośćmi specjalnymi konferencji byli uczestniczący w 3.Europejskim Spotkaniu Naukowym poświęconym tej chorobie - Matthew Farrow - pierwszy pacjent z Anemią Fanconiego leczony przeszczepieniem krwi pępowinowej oraz prof. Eliane Gluckman, która wykonała to przeszczepienie z użyciem krwi pępowinowej od jego siostry w Paryżu w roku 1988.

„Krew pępowinowa mojej młodszej siostry uratowała mi życie, gdy miałem pięć lat i pozwoliła mi dorosnąć, mieć własną rodzinę i wieść normalne życie. Miałem wielkie szczęście, bo znam wiele osób, których niestety nie udało się uratować. Wciąż zbyt mało się mówi o znaczeniu komórek macierzystych z krwi pępowinowej. Ja jestem żywym przykładem na to, że ta metoda działa” - mówił podczas konferencji Matthew Farrow.

„Komórki krwi pępowinowej są realną opcją w leczeniu chorób nowotworowych, szczególnie ostrej białaczki szpikowej, a także wielu chorób nienowotworowych” - stwierdził prof. dr hab. n. med. Krzysztof Kałwak, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

Uczestniczący w konferencji lekarze zgodzili się, że krew pępowinowa jest skuteczną alternatywą dla szpiku kostnego i krwi obwodowej w leczeniu chorób układu krwiotwórczego. Podkreślili, że niemal czterdzieści lat temu, gdy profesor Eliane Gluckman po raz pierwszy przeszczepiła krew pępowinową był to eksperyment medyczny - dziś na całym świecie wykorzystuje się komórki macierzyste w medycynie, np. w hematologii.

„Przeszczepianie komórek macierzystych to nie jest żaden eksperyment, tylko standard leczenia stosowany w każdym w miarę rozwiniętym kraju. W Polsce mamy sześć ośrodków transplantacyjnych, jeśli chodzi o pediatrię, zaś w przypadku pacjentów dorosłych dużo, dużo więcej” - wskazał prof. Krzysztof Kałwak.

Podkreślił, że przeszczepy komórek macierzystych krwi pępowinowej stosuje się zarówno w chorobach nowotworowych, jak białaczki, zespoły mielodysplastyczne, chłoniaki, a także nienowotworowych: od pierwotnych niedoborów odporności przez choroby metaboliczne po wrodzone i nabyte niewydolności szpiku.

„Choroby nienowotworowe - to może brzmi łagodniej, ale tak nie jest, ponieważ są to najczęściej choroby śmiertelne. Z pierwotnym niedoborem odporności umiera się w wieku sześciu-dziewięciu miesięcy, na chorobę metaboliczną można umrzeć w wieku kilku lat, więc chodzi o to, żeby uratować nie tylko zdrowie, ale również życie tych dzieci” - argumentował prof. Krzysztof Kałwak. Wskazał konkretne zalety krwi pępowinowej.

„W przypadku przeszczepiania komórek macierzystych z krwi pępowinowej nie jest potrzebna pełna zgodność HLA (red. Human Leukocyte Antigens, czyli antygeny zgodności tkankowej), tak jak w przypadku komórek ze szpiku czy z krwi obwodowej. A więc możemy sobie pozwolić na pewne niezgodności, a szansa na udany przeszczep jest bardzo duża. Mniejsze jest też ryzyko powikłań immunologicznych” - podkreślił profesor.

Uczestnicy konferencji wskazali, że w ostatnich latach znacząco zmieniły się uwarunkowania dotyczące przeszczepiania krwi pępowinowej: rozwój banków krwi pępowinowej, lepsze techniki przechowywania oraz postęp w dopasowywaniu dawców sprawiły, że dostępność tej terapii istotnie wzrosła.

Jednym z kluczowych zagadnień poruszanych podczas konferencji była choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (ang. GvHD - graft versus host disease). Jest to powikłanie po przeczepieniu szpiku, w którym komórki dawcy rozpoznają tkanki biorcy jako obce i zaczynają je atakować.

Zdaniem uczestniczących w konferencji lekarzy chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi można leczyć, jednak w części przypadków dostępne terapie okazują się nieskuteczne - wtedy alternatywą są np. mezenchymalne komórki macierzyste (MSC), izolowane m.in. ze sznura pępowinowego. Pępowiny pochodzące od dawców stanowią materiał wyjściowy do wytwarzania tzw. produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP). Dodatkowo takie produkty wytwarzane w Polsce są wielokrotnie tańsze niż zamienniki sprowadzane z zagranicy.

„Mezenchymalne komórki macierzyste, czyli MSC, mają zdolność regulowania pracy układu odpornościowego i >>wyciszania<< nadmiernej reakcji zapalnej, która występuje w chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi. Można powiedzieć, że pomagają >>uspokoić<< układ immunologiczny dawcy, który po przeszczepieniu atakuje tkanki pacjenta. Dodatkowo wspierają regenerację uszkodzonych narządów, szczególnie jelit, skóry czy wątroby” - wskazał prof. dr hab. n. med. Krzysztof Czyżewski z Katedry Pediatrii, Hematologii, Onkologii, Immunologii i Transplantologii UMK w Toruniu.

Jego zdaniem w krajach Europy Zachodniej dostęp do nowoczesnych terapii GvHD jest zazwyczaj większy niż w Europie Środkowo-Wschodniej.

„Największe ośrodki transplantacyjne w Niemczech, Francji, Wielkiej Brytanii, Hiszpanii czy we Włoszech szeroko stosują nowoczesne leki celowane, fotoferezę pozaustrojową oraz mezenchymalne komórki macierzyste. W wielu krajach część tych terapii jest finansowana w ramach publicznych systemów ochrony zdrowia lub specjalnych programów dla chorób rzadkich” - stwierdził prof. Krzysztof Czyżewski.

Podzielił się swoimi doświadczeniami w leczeniu dzieci z ciężką, steroidooporną postacią GvHD.

„Wg mojej wiedzy, w Polsce w leczeniu opornych na sterydy postaci choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi MSC zastosowano w dziecięcych klinikach transplantacyjnych w Bydgoszczy, Wrocławiu, Lublinie, Warszawie około 150 razy, na przestrzeni ostatnich 15 lat. Nasze doświadczenia są bardzo dobre: odpowiedź na leczenie obserwowaliśmy u większości pacjentów, a blisko dwóch trzecich z nich całkowitą odpowiedź na leczenie. Co bardzo istotne, w naszym ośrodku nie obserwowaliśmy działań niepożądanych związanych z podaniem komórek mezenchymalnych. Chciałbym podkreślić, że z mojego punktu widzenia MSC nie zastępują standardowego leczenia, ale stanowią ważną opcję, szczególnie dla pacjentów, u których inne metody terapii okazują się niewystarczające. Jest to bardzo istotne w ciężkich, opornych na sterydy i ruksolitynib przypadkach GvHD, kiedy walczymy nie tylko o skuteczność leczenia, ale często również o życie pacjenta” - podkreślił prof. Krzysztof Czyżewski.

Uczestnicy dyskusji wskazali, że przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, w tym z krwi pępowinowej, od lat stanowią uznany standard leczenia wielu chorób hematologicznych, podczas gdy terapie z wykorzystaniem komórek mezenchymalnych (MSC) pozostają wciąż w fazie rozwoju klinicznego.

Zdaniem biorących udział w dyskusji ekspertów nie oznacza to, że są to metody niesprawdzone - przeciwnie, opierają się na coraz silniejszych podstawach naukowych i podlegają rygorystycznym regulacjom, nadzorowi instytucji oraz komisji bioetycznych.