Niewidoczna infrastruktura nauki. Rozwój onkologii dziecięcej zaczyna się od danych

W medycynie łatwo wskazać momenty, które wydają się przełomowe. Pojawia się nowy lek, nowa metoda diagnostyczna albo wyniki badania, które zmieniają sposób leczenia pacjentów. Znacznie trudniej dostrzec procesy, które do takich przełomów prowadzą. Tymczasem zdecydowana większość współczesnych odkryć nie zaczyna się ani w laboratorium, ani przy łóżku pacjenta. Zaczyna się od danych.

Nie chodzi jednak o ich ilość. We współczesnej medycynie ogromną, i z każdym dniem coraz większą, rolę odgrywa jakość informacji - ich kompletność, porównywalność i możliwość wykorzystania w analizach naukowych. Dopiero wtedy pojedyncze historie leczenia przestają być odrębnymi przypadkami, a stają się źródłem wiedzy, która może poprawiać diagnostykę i terapię kolejnych pacjentów.
 

Szczególnie dobrze widać to w onkologii dziecięcej.

Każdego roku w Polsce nowotwór rozpoznaje się u około 1200 dzieci i nastolatków. Wbrew pozorom nie jest to jednak jedna choroba. Nowotwory wieku dziecięcego obejmują kilkadziesiąt grup rozpoznań, różniących się przebiegiem, rokowaniem, odpowiedzią na leczenie oraz profilem genetycznym. Każdy z nich należy do chorób rzadkich - a niektóre rozpoznawane są zaledwie u kilku lub kilkunastu pacjentów rocznie w skali całego kraju.

Z perspektywy badań naukowych oznacza to istotne wyzwanie. Nawet największe ośrodki kliniczne dysponują ograniczoną liczbą przypadków, przez co samodzielne prowadzenie analiz dotyczących rzadkich nowotworów bywa niewystarczające. Aby dostrzec zależności statystyczne i wyciągać wiarygodne wnioski, konieczne jest połączenie danych pochodzących z wielu ośrodków.
 

Można porównać to do obserwacji nocnego nieba. Pojedynczy teleskop pozwala zobaczyć fragment obrazu z dużą dokładnością. Dopiero połączenie obserwacji prowadzonych w wielu miejscach umożliwia stworzenie pełnej mapy zjawiska. W onkologii dziecięcej podobną rolę odgrywają wspólne, ujednolicone zbiory danych klinicznych.

Ich stworzenie nie polega jednak wyłącznie na zgromadzeniu dokumentacji medycznej. Dane wykorzystywane w badaniach muszą być opisane według tych samych standardów, zawierać porównywalne informacje i być regularnie weryfikowane. Nawet drobne różnice w sposobie opisywania rozpoznań, przebiegu leczenia czy działań niepożądanych mogą znacząco utrudnić późniejszą analizę.

Dlatego w ostatnich latach w światowej medycynie coraz większego znaczenia nabiera data management - obszar zajmujący się organizacją, standaryzacją i kontrolą jakości danych medycznych. To dziedzina znajdująca się na styku medycyny, metodologii badań klinicznych, biostatystyki i informatyki. Choć pozostaje praktycznie niewidoczna dla pacjentów, stanowi jeden z fundamentów współczesnych badań naukowych.

W Polsce podobne podejście rozwijane jest również w onkologii i hematologii dziecięcej. Od kilku lat Fundacja Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową, poprzez swój Dział Naukowy, buduje ogólnopolską infrastrukturę służącą gromadzeniu wysokiej jakości danych klinicznych.

Jej centralnym elementem jest baza Hope for children, tworzona z myślą o wspieraniu badań naukowych, analiz epidemiologicznych oraz rozwoju wiedzy dotyczącej nowotworów wieku dziecięcego. Dane pochodzące z wielu ośrodków mogą być gromadzone w ujednolicony sposób, co zwiększa ich wartość naukową i umożliwia prowadzenie analiz obejmujących znacznie większe grupy pacjentów niż dotychczas.

Szybko okazało się jednak, że nawet najlepiej zaprojektowany system informatyczny nie zagwarantuje wysokiej jakości danych. Kluczowym elementem całego procesu są ludzie - osoby posiadające kompetencje pozwalające nie tylko poprawnie wprowadzać informacje do systemu, ale przede wszystkim rozumieć ich znaczenie w badaniach naukowych.

W odpowiedzi na tę potrzebę powstała Sieć Managerów Danych - projekt skupiający specjalistów odpowiedzialnych za zarządzanie danymi medycznymi w klinikach onkologii i hematologii dziecięcej.

Managerowie Danych współpracują z zespołami medycznymi, dbają o kompletność i spójność informacji oraz czuwają nad tym, aby dane mogły zostać wykorzystane w przyszłych analizach naukowych. Ich praca sprawia, że dokumentacja medyczna staje się nie tylko zapisem procesu leczenia konkretnego pacjenta, ale również elementem wspólnego zasobu wiedzy, z którego korzystać będzie całe środowisko.

Budowa takiej sieci wymaga jednak czegoś więcej niż wyznaczenia osób odpowiedzialnych za prowadzenie baz danych. Równie ważne jest rozwijanie ich kompetencji oraz wypracowywanie wspólnych standardów pracy.

Dlatego działalność Sieci Managerów Danych obejmuje regularne szkolenia, warsztaty i spotkania robocze, podczas których uczestnicy wymieniają doświadczenia, omawiają pojawiające się wyzwania i wspólnie rozwijają metody pracy z danymi klinicznymi. To proces ciągły - wraz z rozwojem bazy danych i pojawianiem się nowych potrzeb badawczych rozwijają się również kompetencje osób odpowiedzialnych za jej jakość.

Rozwój Sieci Managerów Danych jest możliwy również dzięki wsparciu instytucjonalnemu. Projekt otrzymał dofinansowanie w ramach Rządowego Programu Rozwoju Organizacji Obywatelskich PROO, realizowanego przez Narodowy Instytut Wolności - Centrum Rozwoju Społeczeństwa Obywatelskiego. Środki te pozwalają nie tylko rozwijać samą sieć, ale również budować trwałe kompetencje organizacyjne i eksperckie, niezbędne do prowadzenia długofalowych działań naukowych.

Efekty takiego podejścia wykraczają daleko poza pojedyncze projekty badawcze. Im większy zbiór wiarygodnych, kompletnych i porównywalnych danych, tym większe możliwości prowadzenia analiz dotyczących skuteczności leczenia, czynników rokowniczych czy późnych następstw terapii. To również solidniejsza podstawa do projektowania kolejnych badań klinicznych oraz współpracy z partnerami krajowymi i międzynarodowymi.

Budowa infrastruktury danych nie przynosi spektakularnych rezultatów z dnia na dzień. Jej efekty powstają stopniowo - wraz z każdą zweryfikowaną historią leczenia, każdym kolejnym ośrodkiem pracującym według wspólnych standardów i każdym specjalistą rozwijającym kompetencje w zakresie zarządzania danymi medycznymi.

Choć pozostaje niemal niewidoczna dla pacjentów, właśnie ta infrastruktura decyduje o tym, jak szybko współczesna medycyna potrafi przekuwać codzienną praktykę kliniczną w wiedzę naukową. A w przypadku chorób rzadkich, takich jak nowotwory wieku dziecięcego, może mieć realny wpływ na jakość opieki nad kolejnymi pokoleniami pacjentów.